ویرایش ژنوم با استفاده از تکنولوژی CRISPR به مرحله‌ای رسیده که برای اولین بار به صورت موفقیت‌آمیز برای درمان بیماری سلول داسی شکل (Sickle Cell Disease یا SCD) به کار گرفته شده است. این بیماری به علت وجود دو نسخه معیوب از ژنی که هموگلوبین تولید می‌کند، باعث تغییر شکل گلبول‌های قرمز به شکل داس می‌شود که منجر به درد شدید و کاهش امید به زندگی می‌شود.
چگونه کار می‌کند؟
درمان جدید با استفاده از CRISPR به طور مستقیم به DNA سلول‌های مغز استخوان بیمار حمله می‌کند و آن‌ها را ویرایش می‌کند تا ژن معیوب تصحیح شود. این روش به طور خاص یک مسیر هموگلوبینی را که در زمان تولد خاموش می‌شود، دوباره فعال می‌کند.
- برداشت سلول‌های مغز استخوان: ابتدا سلول‌های مغز استخوان بیمار از بدن او خارج می‌شوند.
- ویرایش ژنتیکی: سلول‌های برداشت شده با استفاده از تکنولوژی CRISPR در آزمایشگاه ویرایش می‌شوند.
- پیوند مجدد: سلول‌های ویرایش شده دوباره به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند.
نتایج و دستاوردها
- موفقیت در آزمایش‌ها: در آزمایش‌های بالینی، بیشتر بیماران پس از دریافت این درمان از درد شدید رهایی یافته‌اند و کیفیت زندگی آن‌ها بهبود یافته است.
- تأثیرات طولانی مدت: انتظار می‌رود این درمان بتواند به طور پایدار علائم بیماری سلول داسی شکل را کاهش دهد و امید به زندگی بیماران را افزایش دهد.
امید به آینده: با پیشرفت تکنولوژی و کاهش هزینه‌ها، انتظار می‌رود که این روش درمانی در آینده بتواند به صورت گسترده‌تری در دسترس بیماران قرار گیرد و به بهبود کیفیت زندگی میلیون‌ها نفر کمک کند.
