داروهای جدیدی که بر اساس تکنیک‌های ژنتیکی ساخته شده‌اند، به‌خصوص در درمان بیماری‌های نادر، به بازار آمده‌اند و امیدواری‌ها برای بهبود وضعیت بیماران را افزایش داده‌اند. پیشرفت در داروهای ژنتیکی به‌خصوص در سال‌های اخیر به‌طور چشمگیری افزایش یافته است و این داروها نویدبخش تغییرات مثبت در درمان بیماری‌های نادر و مزمن هستند.
با پیشرفت در فناوری‌های ژنتیکی و افزایش تحقیقات در این حوزه، انتظار می‌رود که در آینده داروهای بیشتری برای درمان بیماری‌های نادر و پیچیده به بازار عرضه شوند. این تغییرات می‌توانند به معنای درمان‌های مؤثرتر و بهتر برای میلیون‌ها بیمار باشند. یکی از مهم‌ترین نتایج این پیشرفت‌ها، افزایش امید به بهبود وضعیت بیماران است. بسیاری از این بیماری‌ها به‌طور سنتی درمان‌های محدودی داشته‌اند و داروهای ژنتیکی می‌توانند راه‌حل‌های جدیدی برای بیماران فراهم کنند.
ا وجود پیشرفت‌های چشمگیر، هنوز چالش‌هایی در زمینه داروهای ژنتیکی وجود دارد. مسائلی نظیر هزینه‌های بالا، نیاز به تحقیق و توسعه بیشتر، و نگرانی‌های اخلاقی در مورد ویرایش ژن‌ها باید مورد توجه قرار گیرند. همچنین، لازم است که این داروها به‌طور دقیق‌تری مورد مطالعه قرار گیرند تا ایمنی و اثربخشی آن‌ها تضمین شود. این تحولات نشان‌دهنده پیشرفت‌های مثبت در علم ژنتیک و توانایی‌های آن در درمان بیماری‌ها هستند و به بیماران و خانواده‌هایشان امید می‌دهند که روزی درمان‌های مؤثرتری در دسترس خواهند بود.
