اخیرا محققان توانسته اند با استفاده از آخرین تکنولوژی ها، ژنها را برای حل مشکلات بیماران مبتلا به تالاسمی و سرطان معده منتقل کنند.
در مورد انتقال ژن برای درمان بیماریها، مطالعات اخیر نشان میدهند که پیشرفت های قابل توجهی در این زمینه صورت گرفته است. به طور خاص، اولین درمان ژن درمانی برای بیماری سلول داسیشکل و تالاسمی در بریتانیا تأیید شده است. این درمان، موسوم به Casgevy، اولین دارویی است که با استفاده از ابزار ویرایش ژن CRISPR تولید شده و برای بیماران بالای 12 سال مورد تأیید قرار گرفته است.
درمان با Casgevy شامل هدف قرار دادن ژن مشکل دار در سلول های بنیادی مغز استخوان بیمار است تا بدن بتواند هموگلوبین سالم تولید کند. این فرآیند شامل دریافت دورهای از شیمی درمانی توسط بیمار، برداشتن سلول های بنیادی از مغز استخوان و استفاده از تکنیک های ویرایش ژن در آزمایشگاه برای تصحیح ژن است. سپس، سلول ها برای درمان دائمی به بیمار تزریق میشوند.
در مطالعه های که بر روی 29 بیمار با بیماری سلول داسی شکل انجام شد، 28 نفر از آنها گزارش دادند که حداقل یک سال پس از درمان دچار مشکلات شدید دردی نشده اند. در مطالعه های که بر روی بیماران مبتلا به تالاسمی انجام شد، 39 نفر از 42 بیماری که درمان را دریافت کردند، حداقل یک سال نیازی به انتقال خون نداشتند.
این پیشرفت ها نشان دهنده تأثیر چشمگیر فناوری های نوین ژنتیکی در درمان بیماری هایی هستند که تا کنون درمان های مؤثری برای آنها وجود نداشت.
